Går det att återbilda insulinproducerande celler vid typ 1-diabetes?

Rekrytering av patienter pågår till första delen av den kliniska fas I/II-studien ReGenerate-1, med Diamyd Medicals GABA-baserade prövningsläkemedel Remygen. Studien genomförs på Akademiska sjukhuset i Uppsala och riktar sig till patienter i åldrarna 18-50 år som haft typ 1-diabetes i mer än fem år och med låg eller obefintlig egen insulinproduktion.

-ReGenerate-1 är en spännande studie inom typ 1-diabetes, säger Per-Ola Carlsson, professor vid Uppsala universitet och Akademiska sjukhuset, som är sponsor för studien. Studien ger oss en unik möjlighet att utforska om och hur kroppen kan återbilda den egna insulinproduktionen med hjälp av Remygen. Det känns extra speciellt att vi kan erbjuda patienter som haft typ 1-diabetes i många år att ingå i studien, en grupp patienter som vanligtvis inte har möjlighet att delta i kliniska behandlingsstudier på grund av en för långt gången sjukdom.

Ska utvärdera säkerheten
ReGenerate-1 är en öppen, prövarinitierad klinisk studie som omfattar totalt cirka 30 patienter i åldern 18-50 år som haft typ 1-diabetes i mer än fem år med låg till icke kvarvarande insulinproduktion. Studien genomförs på Akademiska sjukhuset i Uppsala med professor Per-Ola Carlsson som huvudprövare.
Studien består av två delar; en inledande säkerhet- och doseskaleringsdel omfattande sex patienter, samt själva huvudstudien som omfattar 24 patienter som kommer att följas i upp till nio månader beroende på vilken dosgrupp de tillhör. Huvudsyftet är att utvärdera säkerheten av Remygen. Studien kommer också att undersöka om Remygen kan få de insulinproducerande cellerna att återbildas, vilket i förlängningen skulle innebära att patienterna kan återfå eller öka egen insulinproduktion. Det saknas än så länge studier som utvärderat säkerheten av GABA vid graviditet och därför kommer inte kvinnor som kan bli gravida att ingå i studien.

"Ett steg framåt"
- Med Remygen och ReGenerate-1-studien tar vi ett ytterligare steg framåt mot en ny typ av läkemedelsbehandling inom diabetes och mot att uppnå vår vision att diabetes helt ska kunna botas, säger Ulf Hannelius, vd för Diamyd Medical. Diamyd för att bevara insulinproduktion, Remygen för att bygga upp ny insulinproduktion.
Behovet av sjukdomsmodifierande läkemedel som kan bevara och öka den egna insulinproduktionen i typ 1-diabetes är därmed mycket stort. Diamyd Medicals prövningsläkemedel, Diamyd och Remygen, utvecklas för att tillgodose behovet av nya läkemedel som kan förhindra framtida diabetesrelaterade komplikationer.

Om Remygen
Remygen är en specialtablett baserad på den aktiva substansen GABA (gammaaminosmörsyra). Även de insulinproducerande cellerna i bukspottkörteln producerar GABA och utrycker GABA-receptorer. Vid typ 1- och typ 2-diabetes har forskare kunnat se att nivåer av GABA kan skilja sig från friska individer och att GABA-receptorernas funktionalitet i bukspottskörteln är förändrad.

Prekliniska data visar att GABA stimulerar tillväxt och funktion hos insulinproducerande betaceller. Data visar även att GABA:s effekt på betacellstillväxt och på immunsystemet kan stärkas ytterligare genom att andra substanser tillsätts som påverkar GABA-receptorerna. Utöver detta har forskning också visat att GABA kan öka insulinkänsligheten och kontrollera inflammation vid metabolt syndrom och typ 2-diabetes samt mildra sjukdomsförloppet i andra inflammatoriska sjukdomar såsom reumatoid artrit.

Om typ 1-diabetes
Typ 1-diabetes är en autoimmun sjukdom som innebär att betacellerna, de celler i bukspottkörteln som bildar insulin, bryts ner av det egna immunförsvaret. Typ 1-diabetes saknar botemedel och är förknippat med allvarliga kort- och långsiktiga komplikationer som akuta blodsockerfall (hypoglykemi), hjärt-kärlproblem, njurskador och nervskador som leder till stort mänskligt lidande och höga kostnader för samhället.
Då sjukdomen diagnostiseras har patienten endast cirka 20 procent kvar av sin egen insulinproduktion, ett akut livshotande tillstånd. Livsupprätthållande insulinbehandling krävs samtidigt som blodsockerbalansen måste övervakas dygnet runt, för resten av livet. De flesta patienterna har ingen mätbar insulinproduktion kvar några år efter diagnos och det ökar i sin tur märkbart risken för allvarliga diabetesrelaterade komplikationer.

Om Diamyd Medical
Diamyd Medical arbetar dedikerat för att bota diabetes och andra allvarliga inflammatoriska sjukdomar genom läkemedelsutveckling och investeringar inom stamcellsteknologi och medicinteknik.

Källa: Pressmeddelande från Diamyd Medical/Diabetesportalen