Insulinfritt diabetesläkemedel kan kanske senarelägga sjukdomen

Den Europeiska läkemedelsmyndigheten överväger att godkänna det första läkemedlet som har visat sig kunna skjuta upp sjukdomsutbrottet.

När Frederick Banting upptäckte hormonet insulin 1921 övergick typ 1-diabetes från att vara en dödlig sjukdom till en kronisk sjukdom. Sedan dess har diabetesläkemedel behandlat typ 1-diabetes som en ämnesomsättningsstörning, i syfte att kompensera insulinbristen med dagliga injektioner. Men detta kan förändras tack vare ett läkemedel som eventuellt kan bromsa utvecklingen av sjukdomen innan insulininjektioner blir ett nödvändigt ont.

Hittills har det inte varit möjligt att erbjuda behandling innan patienten har diagnostiserats med typ 1-diabetes. Men vid det laget har kroppens insulindepåer, som ska vara livet ut, redan tömts.
Svaret kan vara ett läkemedel som sätts in i sjukdomens tidigaste stadier.

Första steget mot insulinfri behandling
Teplizumab, den aktiva antikropp som marknadsförs under varumärket Tzield, är namnet på den första behandlingen i sitt slag som har visat sig vara säker och effektiv. Läkemedlet är resultatet av många års arbete med att försöka förstå vad som händer i kroppen i perioden fram till att diagnosen ställs.
Typ 1-diabetes diagnostiseras vanligtvis först i det tredje och sista stadiet av sjukdomen, när kroppens betaceller inte längre kan producera tillräckligt mycket insulin i bukspottkörteln.

Typ 1-diabetes delas in i tre stadier
Insulin produceras av betaceller i bukspottkörteln. Alla människor har vid födseln 100-procentig betacellsfunktion, vilket vill säga 100 procent av kroppens förmåga att producera insulin. Men med tiden börjar immunförsvaret hos typ 1-diabetiker utveckla resistens mot kroppens egen insulinproduktion.

Stadium 1: Immunförsvaret utvecklar antikroppar mot betacellkomponenter, vilket medför att personens immunförsvar utvecklar en immunreaktion mot en eller flera av kroppens egna insulinproducerande betaceller. Blodsockerregleringen är dock fortfarande normal. Betacellsfunktionen påverkas, men inte under 100 procent. Vissa når detta stadium utan att utveckla typ 1-diabetes.

Stadium 2: Två eller flera antikroppar mot betacellkomponenter finns fortfarande kvar, men blodsockerregleringen störs på grund av en ännu mer minskad betacellfunktion. Risken att utveckla typ 1-diabetes är hög, men varken det första eller andra stadiet ger några symtom.

Stadium 3: Klinisk diagnos av typ 1-diabetes som kräver insulinbehandling. Gränsen mellan det andra och det tredje stadiet dras när betacellfunktionen är nere på omkring 20 procent. Då producerar kroppen så lite insulin att den inte längre kan omvandla det socker den har i blodet och cellerna får för lite näring.

Tzield har utvecklats i syfte att fördröja utvecklingen av typ 1-diabetes från det andra till det tredje stadiet av sjukdomen. I detta skede har typ 1-diabetes ännu inte utvecklats, men det finns mycket tydliga tecken på att processen att utveckla sjukdomen har inletts.

Om det går att spåra upp de barn som befinner sig i riskzonen kan läkemedlet förhindra att så kallade T-lymfocyter angriper insulinproducerande betaceller och fördröja sjukdomens utveckling, förklarar Tanja Thybo, forskningschef vid danska diabetesföreningen.
- Man har påvisat att Tzield kan skjuta upp utvecklingen av typ 1-diabetes med cirka två år, och ända upp till sju år för en del personer. Eftersom detta är relativt nytt vet vi inte var den övre gränsen går eller om upprepade behandlingar kan förlänga den, fortsätter Tanja Thybo.

Så fungerar läkemedlet

• Läkemedlet Tzield verkar genom att fästa vid specifika celler i immunförsvaret och fördröja utvecklingsprocessen, så det tredje stadiet – och därmed typ 1-diagnosen – skjuts upp.
• Tzield kan inaktivera de immunceller som är i färd med att angripa betacellerna som styr insulinproduktionen. Samtidigt kan läkemedlet öka andelen celler i kroppen som hjälper till att dämpa kroppens immunreaktion.
• Läkemedlet administreras i form av en injektion om dagen under två veckors tid.

Den Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) är i färd med att undersöka om Tzield ska godkännas för behandling av personer som är över åtta års ålder och befinner sig i det andra stadiet. Det skulle eventuellt kunna innebära att patienterna, som ofta är barn och ungdomar, kan slippa de dagliga insulininjektionerna i några år till.

Viktigt att spåra blivande diabetiker
Teplizumab-läkemedel är emellertid under utveckling och står för närvarande inför ett problem som ännu saknar en lösning. När målgruppen ännu inte har diagnostiserats och sannolikt är ovetande om sin sjukdom, hur kan man då spåra upp dem i tid?

Enligt Tanja Thybo bör man testa antikroppar i blodet hos familjemedlemmar till typ 1-diabetiker, eftersom det kan avslöja tidiga tecken på att betacellerna är under attack.
- För att läkemedlet ska bli effektivt krävs det att man hittar personer som befinner sig i det andra stadiet. Man kan börja med att kontrollera barn som har syskon eller föräldrar med typ 1-diabetes, förklarar Tanja Thybo för Illustrerad Vetenskap.

Källa: Illustrerrad Vetenskap, Simon Clemmensen