Modifierade stamceller kan hjälpa mot typ 1-diabetes

Vid typ 1-diabetes angriper och förstör immunförsvaret de celler som bildar insulin, ett hormon vi behöver för att ta upp socker från blodet. När kroppen slutar att tillverka insulin får den drabbade för mycket socker i blodet och går förloppet för långt kan det leda till syraförgiftning, ett allvarligt tillstånd som utan behandling kan bli livshotande. Den här diabetestypen kan också orsaka blindhet och njursvikt.

Det enda botemedel som finns tillgängligt mot sjukdomen i dag är transplantation av bukspottkörteln eller insulinproducerande cellkluster från bukspottkörteln. Men det görs inte ofta eftersom det är ont om organ. Därför är behandling det allmänt rådande.
Därför behöver diabetes i stället behandlas. Det vanliga sättet är att kontrollera blodsockervärdet och ta syntetiskt insulin.

I 30 års tid har Doug Melton, biolog vid Harvard-universitetet, dock jobbat med en ny metod. Nu har den börjat testas på patienter med svår typ 1-diabetes.

Diabetessjuka Brian Shelton blev i somras först ut att testa den nya behandlingen, som går ut på att implantera modifierade stamceller för att hjälpa kroppen att på egen hand producera insulin och kontrollera blodsockernivåerna, berättar New York Times.

För Brian Sheltons del verkar försöket vara lyckat så här långt. Hans blodsocker ska efter behandlingen nu ligga på en normal nivå. Men det är för tidigt att säga om resultatet är permanent. Försöken fortsätter och studien där totalt 17 personer med svår typ 1-diabetes ingår, ska pågå i sammanlagt fem år.

Peter Butler, diabetesexpert vid amerikanska UCLA, kallar resultatet så här långt ”anmärkningsvärt”.
– Att kunna vända tillbaka diabetes genom att ge deltagarna de celler de saknar är att jämföra med miraklet när insulin först blev tillgängligt för 100 år sedan, säger han till New York Times. (Peter Butler har inte någon koppling till den aktuella studien.)

Om den nya behandlingen i ett senare skede blir godkänd kommer den att bli dyr. Den kommer också att kräva att patienter kontinuerligt tar läkemedel som förhindra att kroppen stöter bort de nya cellerna. Det kan utgöra ett hinder för en bredare tillämpning.

Det står inte klart om man skulle kunna ge behandlingen utan den här typen av läkemedel. Därför är försöken att betrakta som ett möjligt första steg mot implantering av stamceller för behandling av typ 1-diabetes och inget som kommer att få bredare tillämpning i närtid.

Två nya studier inom diabetesområdet
Men fler nyheter har presenterats inom diabetesområdet. I december publicerades två expertgranskade studier där forskare har testat att implantera modifierade stamceller i patienter med typ 1-diabetes. Totalt 26 patienter har ingått i försöken, som har syftat till att undersöka säkerheten och effektiviteten av implanteringen.

Även om insulin har utsöndrats tack vare implanteringen har det inte gått att visa på någon klinisk effekt av behandlingen. Men försöken utgör de första rapporterade bevisen på ”måltidsreglerad insulinutsöndring av differentierade stamceller i mänskliga patienter”, enligt en pressrelease. Och detta väcker hopp om att personer med typ 1-diabetes en dag ska ha en obegränsad tillgång till insulinproducerande celler.

Den första studien pekar mot att implantering faktiskt ger fungerande insulinutsöndrande celler. Ett år efter behandling ska patienternas behov av insulin minskat med 20 procent, och de hade i högre grad bättre glukosvärden än tidigare.

Patienterna ska inte ha drabbats av några allvarliga biverkningar av just den här behandlingen, däremot drabbades två av patienterna av svåra biverkningar kopplade till dämpningen av immunsvaret.
I studien fanns ingen kontrollgrupp och försöken var inte blinda, vilket gör det svårt att dra för långt dragna slutsatser. Resultaten mellan enskilda patienter i studien varierade också mycket.

Studien “Implanted pluripotent stem cell-derived pancreatic endoderm cells secrete glucose-responsive C-peptide in patients with type 1 diabetes” har publicerats i Cell Stem Cell.

Den andra studien visar att funktionella och insulinutsöndrade celler har ökat hos försökspersonerna efter implantering.

Studien “Insulin expression and C-peptide in type 1 diabetes subjects implanted with stem cell-derived pancreatic endoderm cells in an encapsulation device”, Cell Reports Medicine.

Källa: Ny teknik/Ania Obminska