Publicerat 17 november 2023

Den brittiska grenen av den internationella välgörenhetsorganisationen Diabetes Research & Wellness Foundation (DRWF), vår systerorganisation, har tillkännagett en banbrytande klinisk prövning vid Islet Transplant Unit i Oxford.

Detta är den första behandlingen i Storbritannien som involverar transplantation av pankreasöar som härrör från stamceller till patienter med typ 1-diabetes.

Deltagarna i Vertex-studien kommer att ha upplevt episoder av allvarlig hypoglykemi som kräver ingripande från tredje part. Det är då blodsockernivåerna blir farligt låga utan att patienten är medveten om sitt försämrade tillstånd, vilket kan leda till koma och till och med dödsfall.

DRWF fick en utmärkelse på 1,2 miljoner pund till Nuffield Department of Surgery, Oxford 2004 för tillhandahållandet av en Human Islet Isolation Facility.

Detta kompetenscentrum öppnade på Churchill Hospital, Oxford 2006 och var avgörande i beslutsprocessen 2008, vilket ledde till att NHS finansierade det kliniska ötransplantationsprogrammet för en liten grupp människor som lever med typ 1-diabetes, omedvetna om hypoglykemi.

Sedan dess har DRWF finansierat cirka 30 % av facilitetspersonalen, och totalt avsatt nästan 4 miljoner pund för att främja det icke-kliniska forskningselementet i Oxford Islet Transplant Programme.

Patienter som genomgår behandling som en del av denna nya banbrytande första studie med Vertex, kommer att behöva ta immunsuppression (anti-avstötningsmedicin) som de också skulle få göra för alla andra transplantationer.Emellertid planerar Oxford-teamet att snart starta en annan Vertex-studie som använder inkapslade stamcellshärledda öar utan att behöva denna medicin.Professor Paul Johnson, chef för Oxford Islet Transplant Program och Oxford DRWF Islet Isolation Facility, och Storbritanniens chefsutredare för detta försök, säger:
"Öar som härrör från stamceller erbjuder potentialen för en obegränsad källa av öar som kan vara en spelväxling och förändra den framtida behandlingen av diabetes.”
De är mycket glada över detta banbrytande försök med Vertex, som de genomför i samarbete med teamet i Newcastle. Även om ötransplantation är en livsförändrande behandling hos patienter med svår hypoglykemi som har utmattad konventionell insulin- och pumpbehandling, är den beroende av extraktion av insulinproducerande "öar" från donatorbukspottkörteln.
"Bristen på bukspottkörteldonatorer och ineffektiviteten i utvinningsprocessen av öar begränsar för närvarande den bredare tillgängligheten av denna viktiga behandling. Vi hoppas att denna studie kommer att vara ett viktigt steg mot vårt slutliga mål att kunna vända diabetes hos barn snart efter diagnosen."
DRWF:s verkställande direktör, Sarah Tutton, säger:
"Även om det finns mycket arbete att göra, är vi mycket glada över Vertex-studiens potential att ta itu med dessa långvariga problem med en behandling som kan förändra livet för människor med typ 1-diabetes och hypoglykemi omedvetenhet. Om vi ​​kan hitta ett hållbart utbud av insulinproducerande celler för transplantation, och i slutändan minska behovet av livslång immunsuppressionsbehandling, kommer vi att kunna göra ötransplantationer mer allmänt tillgängliga för fler personer med diabetes.”

Källa: drwf.org.uk

Det Nordiska Nätverket för Klinisk Ötransplantation deltar också i studien. Transplantationerna planeras till både svenska och norska patienter med transplantation vid deras Ölab i Oslo.