Registreringsgrundande fas III-studie i typ 1-diabetes med Diamyd® expanderar till USA

Den första kliniken i USA är inom kort klar att börja rekrytera patienter till den precisionsmedicinska fas III-studien DIAGNODE-3 som pågår i åtta europeiska länder. DIAGNODE-3 är utformad för att bekräfta effekten och säkerheten av den antigenspecifika immunoterapin Diamyd^® hos patienter i åldern 12 till 29 år som nyligen diagnostiserats med typ 1-diabetes och som bär den genetiska HLA DR3-DQ2-markören. Målet är att studien ska vara fullrekryterad under andra halvan av 2024.

De slutliga förberedelserna är på plats för att initiera den första kliniken för DIAGNODE-3 i USA, och ytterligare kliniker förväntas initieras under de kommande månaderna. Ungefär 10-12 kliniker över hela USA planeras att initieras, vilket utökar DIAGNODE-3-studien i USA och åtta europeiska länder till att omfatta cirka 60 kliniker totalt. Ett prövarmöte för de amerikanska klinikerna kommer att hållas den 15 september i Washington DC med där flera viktiga amerikanska opinionsbildare kommer att delta.

Ungefär 40 % av alla hittills screenade patienter i DIAGNODE-3 bär den genetiska HLA DR3-DQ2 haplotypen. Denna andel överensstämmer väl med förväntningarna baserade på tidigare kliniska studier med Diamyd^® och med publicerad epidemiologisk forskning. Med stöd av publicerade retrospektiva analyser och prospektiva kliniska studier bestämmer förekomst av den genetiska HLA DR3-DQ2-haplotypen sannolikheten att svara på Diamyd^®-terapi och fungerar som ett av de viktigaste inklusionskriterierna i DIAGNODE-3-studien.

- Patientrekrytering är en komplex och central del av kliniska studier och det är glädjande att se en betydande och kontinuerlig ökning av antalet patienter och att den observerade frekvensen av den genetiskt definierade respondergruppen som registrerats i DIAGNODE-3 bekräftar våra tidigare observationer, säger Ulf Hannelius, vd för Diamyd Medical. Detta visar den operativa och kliniska genomförbarheten av vår precisionsmedicinska strategi för typ 1-diabetes och vi ser fram emot att utöka studien till USA.

Screeningsfrekvensen (det genomsnittliga antalet patienter som utvärderats under en tidsperiod för inklusion i studien) i DIAGNODE-3 har stadigt ökat under de senaste månaderna och är i linje med jämförbara kliniska studier i sen fas inom typ 1-diabetes. Studien har nått och passerat operativa rekryteringsmilstolpar definierade i partnerskapsavtalet med JDRF som tillkännagavs i april 2023 (läs pressmeddelandet här). Ytterligare milstolpar kommer att nås när studien expanderar till USA. Samarbetet med JDRF, den största patientorganisationen för typ 1-diabetespatienter i USA, utgör ryggraden i Diamyd Medicals fokus på att slutföra rekryteringen av den registreringsgrundande studien inom den förväntade tidsramen.

Om DIAGNODE-3
Den bekräftande fas III-studien DIAGNODE-3 (www.diagnode-3.com), som utvärderar säkerheten och effekten av den antigenspecifika immunoterapin Diamyd^® hos individer som diagnostiserats med typ 1-diabetes, pågår i åtta europeiska länder; Sverige, Spanien, Tjeckien, Nederländerna, Tyskland, Polen, Ungern och Estland. Cirka 50 kliniker är aktiverade i Europa och 10-12 kliniker kommer att aktiveras i USA.

DIAGNODE-3 kommer att inkludera cirka 330 patienter i åldrarna 12 till 29 år som nyligen diagnostiserats med typ 1-diabetes samt bär den genetiskt definierade haplotypen HLA DR3-DQ2. En ytterligare uppdelning avseende HLA-gentyper är inkluderad i studien för att utvärdera den potentiella super-respondergruppen av individer som är positiva för HLA DR3-DQ2 och negativa för HLA DR4-DQ8.

Patientpopulationen har valts utifrån kliniska effekt- och säkerhetsresultat från fas IIa- och fas IIb-studierna DIAGNODE-1 och DIAGNODE-2, samt en storskalig metaanalys som omfattade data från mer än 600 patienter från tidigare fas II- och fas III-studier med Diamyd^®. Studiedesignen ger en hög sannolikhet att nå de primära effektmåtten för bevarande av egen insulinproducerande kapacitet mätt som stimulerad C-peptid och förbättrad blodsockerkontroll mätt med HbA1c.

Om Diamyd Medical
Diamyd Medical utvecklar läkemedel med precisionsmedicinsk inriktning mot typ 1-diabetes. Diamyd^® är en antigenspecifik immunoterapi för bevarande av kroppens insulinproduktion. DIAGNODE-3, en bekräftande fas III-studie rekryterar nu aktivt patienter med nydebuterad typ 1-diabetes i åtta europeiska länder och startar inom kort rekrytering av patienter i USA. En större metastudie samt bolagets europeiska fas IIb-studie DIAGNODE-2, där Diamyd^® administrerats direkt i lymfkörtel i barn och unga vuxna med nydiagnostiserad typ 1-diabetes har visat statistisk signifikant effekt i en stor genetiskt fördefinierad patientgrupp i att bevara egen insulinproduktion vid 15 månader. En anläggning inrättas i Umeå för tillverkning av rekombinant GAD65, den aktiva ingrediensen i Diamyd^®. Diamyd Medical utvecklar även det GABA-baserade prövningsläkemedlet Remygen^® för att återskapa kroppens insulinproduktion samt som ett läkemedel för att förebygga kraftigt sänkt blodsocker. Diamyd Medical är en av huvudägarna i stamcellsbolaget NextCell Pharma AB och i artificiell intelligensföretaget MainlyAI AB.

Källa: Diamyd Medical